06/12-10   -   Pressemeddelelse

Novo Nordisk præsenterer positive kliniske resultater fra afprøvninger vedrørende to lægemiddelprojekter inden for blødersygdomme

Nye data, der blev fremlagt på det årlige møde i American Society of Hematology, sætter fokus på lovende præparater, der potentielt vil kunne give patienter med blødersygdomme bedre behandlings­muligheder end i dag.

Orlando, USA - Novo Nordisk har fremlagt data fra et fase 2-studie til vurdering af sikkerhed, farmakokinetik og effekt af en rekombinant faktor VIIa (rFVIIa)-analog med en forventet hurtigere virkningsprofil end NovoSeven® (rFVIIa) hos hæmofilipatienter med inhibitorer (antistof­reaktion mod faktorbehandling). Novo Nordisk har desuden fremlagt data fra et fase 3-studie til vurdering af et rekombinant præparat til behandling af patienter med medfødt faktor XIII-mangel, som er en sjælden arvelig koagulationssygdom. Præsentationen af de nye data skete på det 52. årlige møde i American Society of Hematology (ASH).

rFVIIa-analog (NN1731)[1]: fase 2-resultater
På mødet blev der præsenteret resultater fra fase 2-studiet adept™1, hvor hæmofilipatienter fra 12 år og opefter med ledblødninger blev randomiseret til behandling med op til tre doser af NN1731 eller NovoSeven®. Studiet viste, at NN1731 har en sikker profil, og der forekom ingen antistofdannelse mod NN1731. Evaluering af patienter, som fik doseret NN1731 på de to højeste dosis­niveauer, viste, at produktet var virkningsfuldt til at standse ledblødninger i 96% af tilfældene. For NovoSeven® var virkningen som observeret i tidligere kliniske studier (effekt i ca. 90% af blødningerne).

Endvidere var antallet af bivirkninger, herunder alvorlige bivirkninger, lavere hos NN1731-behandlede patienter end hos kontrolgruppen. I alt 12 tilfælde af alvorlige bivirkninger blev rapporteret, og alle indtraf mindst 16 dage efter eksponering for NN1731.

Dr. Erich de Paula fra State University of Campinas i São Paulo, Brasilien, som præsenterede resultaterne på mødet, udtalte: "Der var intet i studiet, der gav anledning til bekymring i forhold til patientsikkerhed ved nogen af de afprøvede doser af NN1731. Fase 2-studiet viste desuden rFVIIa-analogens potentiale som et nyt lægemiddel, der hurtigt og virkningsfuldt kan standse ledblødninger. Disse resultater bekræfter den særlige hurtige virkningsprofil i behandling af blødninger hos hæmofilipatienter med inhibitorer."

NovoSeven® blev brugt som kontrol i studiet på grund af dette produkts dokumenterede virkning og sikkerhedsprofil. NovoSeven® er udviklet specifikt til behandling af patienter med hæmofili A eller B med inhibitorer over for faktor VIII- eller IX-præparater.

rFXIII: fase 3-resultater
På mødet blev der desuden præsenteret resultater fra fase 3-studiet mentor™1[2], der undersøgte et rekombinant faktor XIII (rFXIII)-præparat for virkning og sikkerhed ved forebyggelse af blødninger i forbindelse med medfødt faktor XIII-mangel - en sjælden koagulationssygdom med omkring 600-1.000 diagnosticerede patienter på verdensplan.

I studiet blev 41 patienter med medfødt faktor XIII-mangel behandlet gennem et år, hvor de modtog rFXIII som forebyggende substitutions­behandling en gang om måneden. Som kontrol fungerede patienter med faktor XIII-mangel, der historisk ikke har modtaget FXIII-behandling. Eneste mulige behandling i dag er med produkter, der er baseret på humant blodplasma og derved medfører en vis risiko for overførsel af smitsomme sygdomme.[3]

Forsøgsresultaterne viste, at behandling med månedlige injektioner af rekombinant FXIII reducerede antallet af behandlingskrævende blødnings­episoder markant og signifikant sammenlignet med den historiske kontrolgruppe. Der blev i løbet af behandlings­perioden observeret i alt fem blødningsepisoder hos fire patienter. Alle fem episoder opstod som følge af traumer og var ikke relateret til lave faktor XIII-aktivitetsniveauer hos patienterne. Endvidere blev der ikke rapporteret om blodpropper eller fatale bivirkninger.

"Disse data viser, at rFXIII vil kunne blive en sikker og virkningsfuld behandlingsmulighed for patienter, som ellers ville bruge medicin, der indebærer risiko for overførsel af smitsomme sygdomme," sagde professor Aida Inbal fra Hemostasis Unit and Hematology Clinic ved Institute of Hematology i Rabin Medical Center i Tel Aviv, Israel. "Vi betragter det som en uhyre vigtig milepæl i udviklingen af en behandling, der ikke er baseret på humant plasma, som vil kunne gavne patienter med medfødt faktor XIII-mangel."

Novo Nordisk forventer at indsende ansøgning til de amerikanske sundheds­myndigheder (FDA) om godkendelse af rFXIII i første halvår af 2011.

Om medfødt hæmofili
Medfødt hæmofili diagnosticeres oftest i barndommen. Det er en kronisk, arvelig blødersygdom, der skyldes, at en af blodets koagulationsfaktorer mangler eller ikke fungerer ordentligt. Sygdommen er karakteriseret ved, at patienten let får blå mærker og langvarige blødninger, der kan opstå spontant eller efter traumer. Nogle hæmofilipatienter - helt op til 30% - udvikler neutraliserende antistoffer, såkaldte inhibitorer, ved behandling med den manglende koagulationsfaktor, hvilket er en alvorlig komplikation.[4] Det vil sige, at der dannes antistof, som neutraliserer koagulationsfaktorerne VIII eller IX, som indgår i substitutions­behandlingen. Det er sværere at behandle blødningsepisoder hos patienter med inhibitorer, som derfor på længere sigt har risiko for komplikationer som f.eks. ledskader.[5]

Om medfødt faktor XIII-mangel
Patienter med medfødt faktor XIII-mangel har livet igennem en forhøjet risiko for alle former for blødningsepisoder. Forekomsten af medfødt faktor XIII-mangel er omkring 1 ud af 2 millioner mennesker,[6] og det anslås, at der på verdens­plan er 600-1.000 diagnosticerede patienter.

Yderligere information:

Medier:
Rachel Curtis Gravesen
Tlf.: 4442 7603

Investorer:
Klaus Bülow Davidsen
Tlf.: 4442 3176

Kasper Roseeuw Poulsen
Tlf.: 4442 4471

Jannick Lindegaard
Tlf.: 4442 4765

Referencer
[1] de Paula, E et al. Safety and Preliminary Efficacy of Recombinant Activated FVII Analog (NN1731) in the Treatment of Joint Bleeds in Congenital Hemophilia Patients with Inhibitors [abstract]. Available at: http://ash.confex.com/ash/2010/webprogram/Paper31391.html. Accessed November 16, 2010.
Pressrelease text
[2] Inbal, A et al. Recombinant Factor XIII, Safe and Novel Treatment for Congenital Factor XIII Deficiency [abstract]. Available at: http://ash.confex.com/ash/2010/webprogram/Paper31589.html. Accessed November 16, 2010.

[3] Acharya SS et al. North American Rare Bleeding Disorder Study Group, Rare Bleeding Disorder Registry: deficiencies of factor II, V, VII, X, XIII, fibrinogen and dysfibrinogenemias. J Thromb Haemost 2004; 2:248-56.

[4] Colowick A, Bohn R, Avorn J et al. Immune tolerance induction in hemophilia patients with inhibitors: costly can be cheaper. Blood 2000; 96(5):1698-1702.

[5] Brown, M et al. (2009) "Health Related Quality of Life of Hemophilia Patients with Inhibitors." Hemophilia 2009 Jul; 15(4):911-7. Epub 2009 Apr 9.

[6] Peyvandi F et al. Rare bleeding disorders. Haemophilia 2006; 12(Suppl 3):137-42.

Relevant information

http://www.novonordisk.com