04/10-11 - Pressemeddelelse

Zymenex enzym opnår EU Orphan Drug Designation godkendelse

Den Europæiske Kommission (EU) har den 27. september 2011 tilkendt ACE BioSciences A/S (et datterselskab af Zymenex Holding A/S) Orphan Drug Designation for selskabets rekombinante humane enzym Galaczym, til behandling af den sjældne, lysosomale sygdom Globoid Celle Leukodystrofi (Krabbes sygdom). Orphan Drug Designation kvalificerer produktets sponsor til reducerede gebyrer, protokol assistance, centraliseret ansøgningsprocedure og tilgang til 10 års markedseksklusivitet når produktet er godkendt, ifølge Orphan Drug Regulation. Zymenex har tidligere fået Orphan Drug Designation i både EU og USA for selskabets to andre lysosomale enzym produkter Metazym til behandling af Metakromatisk Leukodystrofi og Lamazym til alfa- Mannosidosis, der er i fase 2 klinisk afprøvning i dag.

Globoid celle leukodystrofi (Krabbes sygdom) er en arvelig sygdom, der skyldes mangel på et enzym (et specielt type protein) galactocerebrosidase (GALC). Dette enzym er nødvendigt for at nedbryde visse fedt substanser, der indbefatter to lipid substanser kaldet galactosylceramide og psykosin. Man mener, at ophobning af disse substanser ødelægger de celler der danner myelin, en beskyttende fedtskede, der omkranser nerveceller og medfører skader på nerver i hjernen og andre dele af kroppen. Symptomerne viser sig som ekstrem irritabilitet eller hypersensitivitet, spasticitet og forsinket udvikling. Symptomer og tegn på centralnervesystemets involvering er alvorlige og der ses intellektuel forringelse, der fører til mangel på frivillig bevægelse og kontakt med omgivelserne.

Krabbe sygdom er en langsom svækkende sygdom, der kan være livstruende især i den tidligt indtrædende form, der typisk fører til død i tidlig barndom.

Zymenex Holding A/S www.zymenex.com der består af Zymenex A/S og ACE BioSciences A/S, er en dansk biofarmaceutisk virksomhed, der blev grundlagt i 1998, med hovedkontor i Hillerød og forskningslaboratorier på Lidingö i den svenske hovedstad Stockholm. Firmaet fokuserer på forskning- og udvikling af farmaceutiske produkter til behandling af sjældne, arvelige sygdomme, hvortil der ikke er behandling i dag.

Zymenex har to andre lysosomale produkter i udvikling, Lamazym til behandling af alfa-Mannosidosis der er i fase 2 klinisk afprøvning og et andet tidlig stadie lysosomal udviklingsprojekt.

Den danske venture capital investor Sunstone Capital støtter Zymenex finansielt.