18/06-10 - Pressemeddelelse

Ny lovende behandling mod sjælden hjernetumor hos unge

Tuberøs Sclerose er en medfødt sygdom, som forårsager tumorlignende forandringer i flere organer i kroppen. Særlig børn og unge udvikler hjernetumor typen, som kaldes SEGA[*]. I Danmark findes der mellem 500-700 personer med tuberøs sclerose og hvert år fødes 6-12 børn med sygdommen. Tuberøs sclerose karakteriseres ved tumorlignende forandringer i hjernen og andre organer i kroppen. I den mest alvorlige form kan sygdommen medføre svære kropslige og mentale funktionsnedsættelser som epilepsi, udviklingshæmning, ADHD og autisme.

Formindsket tumor
SEGA er en hjernetumor som udvikles hos mellem 5 og 20 pct. af patienterne med tuberøs sclerose primært børn og unge. Tumoren er i sig selv godartet, men kan gennem sin vækst øge trykket på hjernen og forårsage neurologiske forandringer. Hidtil har kirurgi været den eneste form for behandling. I de aktuelle fase II-studier indgik 28 patienter i alderen 3 og 34 år, der blev behandlet med cancerlægemidlet AfinitorÂ®. Resultaterne viser, at tumoren efter 6 måneder var svundet med mindst 30 pct. hos tre ud af fire patienter (p<0.001). Ingen af patienterne fik behov for operation og ingen udviklede nye tumorer[" ].

Banebrydende udvikling

'Den nye behandling ser lovende ud for patienter med Tuberøs sclerose. Dog hæfter jeg mig ved at behandlingen som den er nu, skal være livsvarig. Når man standser behandlingen begynder hjerne-tumoren at vokse igen. Mit håb er derfor en videreudvikling af præparatet og forhåbentlig også en formindskelse af bivirkningerne. Alt i alt er man kommet et vigtigt skridt viderere i behandlingen og vi er optimistiske i forhold til yderligere forbedringer' siger Liselotte Andersen, formand for Dansk Forening for tuberøs sclerose.

Tuberøs Sclerose

Tuberøs sclerose er en medfødt genetisk betinget sygdom, som hyppigst viser sig ved hudforandringer og knudedannelser i hjernen. Andre organer er ofte også involverede, især nyrer, hjerte, øjne og tænder. Epilepsi og udviklingshæmning kan være en følge af knudedannelserne i hjernen. Tuberøs sclerose forekommer i forskellige sværhedsgrader: Nogle har meget svære symptomer, mens andre kan have så milde symptomer, at de ikke får stillet diagnosen. Tuberøs sclerose kan ikke kureres og derfor søger behandlingen at lindre symptomerne.

AfinitorÂ®
AfinitorÂ® er en mTOR-hæmmer og fungerer ved at blokere aktiviteten i mTOR proteinet, som er overaktivt ved tuberøs sclerose. mTOR har normalt en central rolle for regulering af celledeling, ny vækst af blodkar og cellernes stofskifte. Men ved genetiske foranderinger (mutationer), som de der ligger til grund for tuberøs sclerose, forstyres denne funktion. Følgerne er, at mTOR i stedet skaber en øget produktion af hormoner, cytokiner, vækstfaktorer og forøget stofskifte - forstyrelser som er karakteristiske for udviklingen af tumorer.

For yderligere oplysninger, kontakt venligst:
Pressekoordination for Novartis, Finn Stahlschmidt: 26 72 80 78
Medical Advisor, Novartis onkologi, Vladimir Evilevitch: tlf. 40 36 78 10
Nordisk informationschef onkologi, Bengtåke Wahlberg: tlf. +46 8 732 33 39, mobil +46 708 89 33 39

Om Novartis
Novartis ønsker at udvikle løsninger indenfor sundhedsområdet, der opfylder patienternes og samfundets behov. Ved udelukkende at fokusere på sundhedsområdet tilbyder Novartis en bred portefølje, der bedst opfylder disse behov: Innovative lægemidler, omkostningsbesparende generiske lægemidler, forebyggende vacciner, diagnostiske redskaber og håndkøbsmedicin. Novartis er førende på disse områder. I 2009 nåede koncernens samlede aktiviteter et nettosalg på 44,3 milliarder dollar, mens der blev investeret 7,5 milliarder dollar i forskning og udvikling. Med hovedkvarter i Basel, Schweiz, beskæftiger Novartis-koncernen omkring 100.000 medarbejdere i mere end 140 lande.
For mere information: www.novartis.com.

[*] SEGA er en forkortelse for subependymal giant cell astrocytom.

[" ] Frans DN et al. Everolimus for subependymal giant-cell astrocytomas (SEGAs) in tuberous sclerosis (TS). Abstract 2004. American Society of Clinical Oncology 2010 Annual Meeting, Chicago.